Új Fejlemények a Huntington-kór Kezelésében
Az orvostudományban érdekes fordulatok figyelhetők meg, hiszen először sikerült génterápiával sikeresen lassítani a Huntington-kór előrehaladását. A New Scientist szerint ez a kísérleti kezelés áttörést jelenthet a betegség kezelésében és más neurodegeneratív rendellenességek kezelésében, mint például a Parkinson- és Alzheimer-kór.
A Terápia Működési Elve
Az AMT-130 névre keresztelt terápia célzottan az agyban a Huntington-kórért felelős hibás fehérjékre összpontosít. E betegségben szenvedők esetében a genetikai mutáció miatt a viszonylag ártalmatlan huntingtin fehérje mérgező formája halmozódik fel az agysejtekben, végső soron azok pusztulását okozva. Ez a folyamat mindenféle súlyos tünetet generál, például memóriazavart, mozgáskoordinációs nehézségeket és elmosódott beszédet.
Kezelési Folyamat és Eredmények
A holland uniQure biotechnológiai cég által kifejlesztett kísérleti terápia a hibás fehérjék termelését állítja le, mégpedig úgy, hogy genetikai anyagot juttat az agysejtekbe egy ártalmatlan vírus segítségével. Ez a genetikai anyag olyan mikroRNS-t állít elő, amely hatástalanítja a mérgező fehérje előállítására vonatkozó genetikai utasításokat.
Az Első Eredmények Bátorítóak
A terápia az agy két atipikus, a Huntington-kór számára legsebezhetőbb régiójára hat, és egy injekció elegendő lehet ahhoz, hogy tartósan csökkentse a mérgező huntingtin mennyiségét. Az első előzetes adatok szerint a kezelés nemcsak gyors, hanem akár 75%-kal is lassíthatja a betegség lefolyását. Az eddigi kutatások során a kezelt csoport tagjai sokkal lassabb állapotromlást tapasztaltak, mint a kezelésen át nem esett betegtársak.
Jövőbeni Kilátások
A uniQure reményei egyre magasabbra hág, hiszen a vállalat jövő év elejére tervez engedélykérelmet benyújtani az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA). Amennyiben a terápia megkapja a szükséges jóváhagyást, 2027 előtt elérhetjük a piacon a Huntington-kór kezelésére szánt gyógyszert.
A kutatás során felmerült ígéretes eredmények és a terápia potenciális hatékonysága komoly reményeket ad a Huntington-kórral és más neurodegeneratív betegek számára, akik eddig csak korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkeztek.
Információforrás: New Scientist
Forrás: telex.hu/techtud/2025/09/25/huntington-kor-genterapia-kezeles-siker
